2021年的全球药品支出大约为1.4万亿美元，预计2022～2026年期间，全球药品市场将以3%～6%的复合年增长率增长

细胞和基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，通过修饰或操纵基因的表达来改变细胞生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式，也是目前生物医药最具前景的发展方向之一

文 | 王长青 李杨

目前，全球生物医药产业呈现集聚发展态势，主要集中分布在美国、欧洲、日本等国家和地区。其中美国生物药品在全球市场占主导地位，相关产业总产值约占GDP的17%。英国在生物医药技术研发领域已有20多位科学家获得诺贝尔奖，是全球生物医药第二大研发强国。日本生物医药产业发展非常迅猛，成为亚洲领先国家。总的来说，当今全球生物医药发展呈现以下特征。

药品市场持续增长

全球医药市场主要由化学药和生物药两部分组成。美国食品药品监督管理局（FDA）2021年批准的49款生物药来看，其中24款为“全球首创新药”，占全年获批新药总数的49%，数量和占比都是2015年以来的最高值。与往年类似，治疗癌症的药物依然是研发重点，获批药物占比超过三分之一（36.7%）。癌症之外，治疗罕见病的药物占比为第二高，接近四分之一（24.5%）。

随着世界经济发展、人口老龄化程度提高、人们保健意识增强和各国医疗保障体制的不断完善，全球药品市场呈持续增长趋势。据全球医药信息公司艾昆纬的统计，2021年的全球药品支出大约为1.4万亿美元，预计2022～2026年期间，全球药品市场将以3%～6%的复合年增长率增长，到2026年全球药品支出预计将达到近1.8万亿美元。其中，肿瘤药依然是市场重点，占比接近20%。

并购重组频繁发生

近年来，全球大型跨国制药公司基于优化产品结构、扩大市场份额、应对新药研发高投入高风险等考虑，不断在全球范围进行并购重组，大规模并购交易不断出现，产业集中度日趋提升。比如，2019年1月3日，百时美施贵宝以740亿美元收购了新基公司，史上最大药企并购案由此诞生。2020年全球生物医药企业并购交易额高达1320亿美元，以癌症和罕见病为主要领域。2021年，全球生物医药领域并购交易活动基本恢复到新冠肺炎疫情前的水平，前十大并购事件的交易金额均在30亿美元以上，其中赛默飞世尔以174亿美元收购PPD公司排名第一。全球性并购使得跨国公司的垄断地位愈加巩固，形成对高端药品研发、生产和销售市场的掌控。

受新冠肺炎疫情全球大流行的影响，国际生物医药大型公司的并购活动转向小型生物技术公司和罕见病领域。小公司的人才、工具和知识产权以多种方式移植到大公司身上，新技术的商业化步伐加快和创新风险降低。

2022年，辉瑞公司与基因编辑公司Beam进行了一项价值3亿美元的多靶点研究合作，获得了利用mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）将碱基编辑器传递到目标器官的体内传递技术。阿斯利康以12.65亿美元的价格收购TeneoTwo公司，该公司拥有一款处于Ⅰ期临床阶段、用于治疗复发和难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的药物。这些收购完成后，小公司创新收益得到了变现，跨国巨头则获得了更多的创新技术和创新管线。

细胞和基因治疗方兴未艾

细胞和基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，通过修饰或操纵基因的表达来改变细胞生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式，也是目前生物医药最具前景的发展方向之一。

历经30余年发展，目前细胞和基因治疗领域已经迈入黄金时期。2017年以来，里程碑式的产品接连获批，商业化持续取得突破性进展。据Drug Discovery Today（《今日药物发现》）披露，截至2020年7月，全球共开展了2106项细胞与基因治疗临床试验，其中美国、中国和欧盟占据半壁江山，美国是基因治疗临床试验的主要孵化地。

截至目前，全球已有数十款细胞治疗相关产品获批，商业上的成功进一步带动了研发热潮。根据麦肯锡的数据，截至2020年全球有超过10%的在研管线转向细胞和基因治疗领域，在临床前管线中这个比例更大。生命科学领域私人投资的1/3都集中在细胞和基因治疗领域。2021年，细胞和基因公司所有来源的资金总额超过708亿美元。

第四届中国国际进口博览会医疗器械及医药保健展区的法国赛诺菲展台（2021年11月9日摄） 张玉薇摄/本刊

生物医药数字化转型如火如荼

产业数字化一般是指运用大数据、人工智能和新一代数字与通信技术，对传统产业链的全要素进行数字化升级、转型和再造的过程，是互联网技术大发展、应用大普及的必然产物，也是未来世界经济发展的大趋势。

生物医药产业数字化也正在蓬勃兴起，新药研发数字化、AI辅助新药研发、临床研究管理数字化、真实世界数据应用、数字化生产、供应链数字化管理、电子处方流转、医药数字化营销、数字化医生服务、数字化患者用药服务等领域都得到了较快发展。

全球制药巨头成为生物医药产业数字化的绝对主力，《制药经理人》杂志全球前15大药企的平均AI行动次数比其他药企高出一倍。根据速石科技对全球44家顶尖医药企业的调查，其中41家与AI初创公司有合作关系，至少有8家药企参与了对AI初创公司的投资，投资总金额超过1.3亿美元。有12家美国药企贡献了38次AI辅助药物研发行动，名列国家榜第一；有17家欧洲药企贡献了67次AI辅助药物研发行动，名列大洲榜第一。超过三分之二的AI合作发生在药物发现阶段，约四分之一的AI合作发生在临床治疗阶段。AI辅助药物研发聚焦的疾病领域依次为癌症、精神类疾病、心血管疾病、肝肾肠胃病和呼吸系统疾病。

在新冠肺炎疫情的推动下，临床试验过程的数字化转型尤其得到了加速发展。新冠肺炎疫情带来的交通封闭和社交限制阻碍了临床试验的开展，而同时新冠疫苗临床试验又大量涌现，两相冲突下，远程监测和远程访问成为大流行期间保持临床试验开放的首要战略。许多医院和研究机构从开展现场临床试验转向基于家庭报告的远程临床试验，远程临床试验以直接向参与的患者运送试验产品和其他试验用品，通过移动设备远程获得受试者知情同意，通过远程医疗、基于传感器的技术和可穿戴医疗设备获得受试者健康信息开展。（王长青：南京医科大学健康江苏研究院研究员；李杨：先声药业北京创新中心研究员）■